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中國網(wǎng)財經(jīng)5月20日訊(記者 杜丁)黏多糖貯積癥Ⅰ型稱得上是“罕見病中的罕見病”，在中國已診斷患者只有區(qū)區(qū)百人。
今日在“第三屆賽諾菲罕見病高峰論壇”上，北京正宇粘多糖罕見病關(guān)愛中心主任鄭芋表示，雖然現(xiàn)在針對黏多糖貯積癥Ⅰ型治療的創(chuàng)新藥物已經(jīng)在中國上市，但全國還沒有一個地區(qū)將黏多糖貯積癥Ⅰ型納入罕見病專項保障政策。
除了黏多糖貯積癥Ⅰ型外，戈謝病、龐貝病和法布雷病等溶酶體貯積癥，目前在國內(nèi)確診的人數(shù)也都只有數(shù)百人左右，被稱為“超罕見病”。
中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長、中國醫(yī)院協(xié)會副會長李林康表示，近兩年來，我國在罕見病患者用藥保障上取得了令人歡欣鼓舞的進(jìn)步，越來越多的罕見病患者因此獲益。但仍有部分疾病，患者數(shù)量極少，面臨著“用不起藥”的難題。
“雖然近幾年來，國家醫(yī)保目錄對于罕見病領(lǐng)域的支持力度越來越大，但可以預(yù)見的是，必然存在部分罕見病醫(yī)藥產(chǎn)品，難以納入國家醫(yī)保目錄的情況，尤其是患者人數(shù)極少的高值罕見病藥品?！北本┐髮W(xué)醫(yī)學(xué)部衛(wèi)生政策與技術(shù)評估中心陶立波研究員表示，在國家醫(yī)保的基礎(chǔ)上，探索建立多元化保障體系，為各類罕見病患者提供更完善的保障支持，不失為一條可行之路，更具有為我國的醫(yī)療保障事業(yè)帶來更多發(fā)展和進(jìn)步的重要意義。
據(jù)了解，近些年來，多地已經(jīng)陸續(xù)開啟了罕見病多元化保障體系的地方模式探索。以江蘇省為例，早在2021年7月，包括戈謝病、龐貝病、法布雷病和黏多糖貯積癥IV型等溶酶體貯積癥病種被納入了江蘇省醫(yī)保報銷范圍，符合條件者最高可獲得90%的報銷比例，大大減輕了患者和家庭的用藥負(fù)擔(dān)。2023年1月，江蘇省第十四屆人民代表大會第一次會議通過并發(fā)布了《江蘇省醫(yī)療保障條例》。條例第三十一條指出，江蘇省罕見病用藥保障資金將實行省級統(tǒng)籌、單獨(dú)籌資，建立由政府主導(dǎo)、市場主體和社會慈善組織等參與的多渠道籌資機(jī)制。這一條例的出臺，為各地罕見病用藥的專項保障探索出了一條新路。
江蘇省人大代表、南京醫(yī)科大學(xué)附屬兒童醫(yī)院黨委副書記、院長張愛華教授表示，近兩年來，江蘇通過為患者人數(shù)極少的罕見病建立專項保障機(jī)制、將部分罕見病藥品納入醫(yī)療保障范圍內(nèi)、發(fā)布普惠型商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險產(chǎn)品、啟動罕見病醫(yī)療援助工程江蘇專項等多項舉措，對于如何建設(shè)罕見病多元化保障體系已取得了一些經(jīng)驗，多個患者人數(shù)極少的罕見病病種都獲益于此，患者在接受規(guī)范化的診療后回歸了正常工作、生活。“未來，我們希望探索發(fā)展包括政府主導(dǎo)并單獨(dú)籌資的專項保障、醫(yī)療救助、政策型商業(yè)保險、企業(yè)和慈善幫扶等多層次的保障機(jī)制，建立罕見病多元保障的‘江蘇模式’，為全國范圍內(nèi)完善罕見病保障機(jī)制總結(jié)寶貴經(jīng)驗?！?
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