據(jù)中國健康促進(jìn)與教育協(xié)會公布的調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，我國兒童性早熟患病率為0.43%，女孩發(fā)病率為男孩的5-10倍。兒童性早熟已經(jīng)成為發(fā)病率較高的兒童內(nèi)分泌疾病。
6月1日，北京大學(xué)藥學(xué)院藥事管理與臨床藥學(xué)系主任、國家衛(wèi)生健康委藥事管理與藥物治療學(xué)委員會副主任委員史錄文，國家兒童醫(yī)學(xué)中心首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院內(nèi)分泌遺傳代謝科主任、中國醫(yī)師協(xié)會青春期醫(yī)學(xué)分會主委鞏純秀，國家兒童醫(yī)學(xué)中心首都大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院藥學(xué)部副主任魏京海做客人民健康演播室，圍繞兒童疾病譜變化、用藥現(xiàn)狀、長效抑制劑和推進(jìn)兒童健康事業(yè)舉措等方面展開探討，共話“打造兒童性早熟長效保護(hù)新路徑”。
兒童疾病譜變化帶來新挑戰(zhàn)
(資料圖)
隨著人民生活水平提高，發(fā)生改變的不單是兒童健康發(fā)展目標(biāo)，疾病譜也在悄然發(fā)生變化。鞏純秀介紹說：“近些年，隨著營養(yǎng)狀態(tài)改善，前幾十年很少見的兒童超重肥胖、性早熟、矮小如今也越來越多，一些與自身免疫相關(guān)的甲狀腺疾病、遺傳代謝內(nèi)分泌罕見病在內(nèi)分泌科也變得常見。這些疾病譜變化，容易為兒童患者帶來一些心理問題?！?/p>
據(jù)鞏純秀介紹，中樞性性早熟是性早熟中較為常見的一種，占比率為50%以上。目前一線藥物是促性腺激素釋放激素類似物GnRHa，該類藥物作用于垂體，阻斷小丘腦-垂體-性腺軸，降低性激素水平，從而達(dá)到治療目的。
“目前，我國兒童用藥面臨的最大困難是疾病專用藥物少，有適應(yīng)證、有規(guī)格和滿足兒童口感的劑型更少，需要企業(yè)積極研發(fā)創(chuàng)新藥品。”史錄文說，《第三批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單》《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)兒童臨床用藥管理工作的通知》等利好政策的陸續(xù)出臺，有利于研發(fā)企業(yè)整合研發(fā)隊伍力量、整合資源，將創(chuàng)新藥品更快、更及時地提供給臨床，以滿足患者需求。醫(yī)務(wù)人員也會有更多可選擇的藥物去針對疾病提供治療方案。
長效抑制劑提供治療新選擇
對于性早熟患兒，短效制劑需要頻繁給藥，極大地降低了患者依從性，可能導(dǎo)致無法實現(xiàn)治療目標(biāo)。相比于短效制劑，長效緩釋制劑則可以實現(xiàn)數(shù)周、數(shù)月甚至數(shù)年的藥物持續(xù)釋放。
魏京海介紹，促性腺激素釋放激素類似物目前在市場上多是一月劑型，兒童患者治療周期為每年注射13次，但更長效的三月制劑每年注射次數(shù)能降低為4次，注射次數(shù)減少、藥效延長等適應(yīng)性為患兒及其家庭帶來很多方便；除了藥物本身經(jīng)濟(jì)性，患者及家屬就醫(yī)、購藥、往返路費等不必要的費用也可以省去。綜合指標(biāo)來講，更長效制劑在創(chuàng)新性、適宜性和經(jīng)濟(jì)性上都具有優(yōu)勢?！敖讷@批的中樞性性早熟長效制劑，從臨床角度來說，其治療的安全有效性已獲得了臨床認(rèn)可，如果相關(guān)藥物能夠更廣泛地用于臨床可有效地提升藥品可及性，為醫(yī)務(wù)人員、患者提供多樣選擇”。
“創(chuàng)新藥物會對兒童患者依從性帶來更多的改善?！膘柤冃阏f，目前臨床上多使用每月注射一次的一月劑型，對于外地患者來說該注射頻率會對其生活、經(jīng)濟(jì)花費造成一定影響，從而影響患者依從性。若患者依從性不夠高，會影響相應(yīng)的治療效果。她認(rèn)為，若更長效劑型安全性好、效果好、依從性好、經(jīng)濟(jì)價值高，則應(yīng)該把它作為一個兒童性早熟長期治療的新路徑。
多措并舉推動兒童健康事業(yè)
國家高度重視兒童事業(yè)發(fā)展，先后制定實施三個周期的中國兒童發(fā)展綱要，多措并舉促進(jìn)兒童健康。經(jīng)過幾十年的發(fā)展，我國兒童健康事業(yè)已從“量的累積”轉(zhuǎn)向“質(zhì)的提升”。
史錄文認(rèn)為，推動兒童健康事業(yè)高質(zhì)量發(fā)展還應(yīng)從加快兒科專業(yè)人才培養(yǎng)和提升兒科健康產(chǎn)品研發(fā)能力兩方面著手。一方面，加快兒科專業(yè)人才培養(yǎng)，提升我國兒科醫(yī)生、兒科藥師和其他相應(yīng)專業(yè)人員的數(shù)量、質(zhì)量及能力建設(shè)。兒童既是每個家庭的未來，也關(guān)乎祖國的未來，他們需要有一支強(qiáng)大專業(yè)的隊伍作為其健康守護(hù)者；另一方面，加快兒童健康產(chǎn)品?？苹?，提升研發(fā)兒童健康新產(chǎn)品能力，為兒童提供更好的健康產(chǎn)品。這樣，才能保護(hù)好兒童健康，提升兒童生命質(zhì)量和生活質(zhì)量。
魏京海提出，首先要加強(qiáng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥師隊伍建設(shè)，向大眾宣傳和倡導(dǎo)合理用藥概念，促進(jìn)全社會對合理用藥的了解和關(guān)注；其次，希望有更多適合兒童使用的劑型出現(xiàn)并保障其口味、可及性。他認(rèn)為，提高藥物可及性或許是未來整個醫(yī)療機(jī)構(gòu)整體高質(zhì)量發(fā)展的方向之一。
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