(相關(guān)資料圖)
中國(guó)網(wǎng)財(cái)經(jīng)5月15日訊(記者 杜丁)昨日，由中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟/北京罕見(jiàn)病診療與保障學(xué)會(huì)牽頭發(fā)起的中國(guó)首部《青少年成人脊髓性肌萎縮癥臨床診療指南》(“《指南》”)在京發(fā)布。
該指南由北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科疑難重癥與罕見(jiàn)病國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室總負(fù)責(zé)、全國(guó)多家診治中心多名專家共同編寫(xiě)，打破了青少年及成人SMA患者臨床診療長(zhǎng)期缺乏規(guī)范化指南的窘境。
資料顯示，SMA起源于中樞神經(jīng)系統(tǒng)，是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳病?；颊弑憩F(xiàn)為進(jìn)行性的肌無(wú)力、肌萎縮，全年齡段人群均有可能發(fā)病。
近年來(lái)，得益于多學(xué)科管理、疾病修正治療藥物和醫(yī)保政策等方面的提升，我國(guó)SMA患者的生存期及生活質(zhì)量在整體上得到大幅改善。然而，年齡較大的青少年及成人患者因其病程長(zhǎng)，患者狀況錯(cuò)綜復(fù)雜，因運(yùn)動(dòng)功能逐漸下降造成身體殘疾后，會(huì)相應(yīng)出現(xiàn)骨骼、呼吸、吞咽及營(yíng)養(yǎng)、心理等多系統(tǒng)的損害，針對(duì)這部分患者的精準(zhǔn)診療和多學(xué)科管理在世界范圍內(nèi)存在巨大的未盡之需。
為了更全面地惠及患者，此次《指南》在制定過(guò)程中成立了12個(gè)專家組，匯集全國(guó)神經(jīng)、影像、心理醫(yī)學(xué)、康復(fù)、骨科、麻醉、呼吸、內(nèi)分泌、消化、營(yíng)養(yǎng)、口腔、藥劑等相關(guān)學(xué)科專家的臨床經(jīng)驗(yàn)與共識(shí)。
藥物治療作為青少年和成人SMA疾病管理中的關(guān)鍵一環(huán)，記者注意到，在全球已上市的三款SMA治療藥物中，諾西那生是本次《指南》中作為I級(jí)推薦、A級(jí)證據(jù)的治療藥物。
對(duì)此，《指南》的主要作者，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任戴毅教授表示，諾西那生是一款反義寡核苷酸藥物，通過(guò)鞘內(nèi)注射直接作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)。此前全球多個(gè)臨床試驗(yàn)與真實(shí)世界研究結(jié)果、薈萃分析都證實(shí)了諾西那生治療SMA的有效性和安全性?！霸谖覈?guó)近年的臨床實(shí)踐中，我們看到了青少年及成人患者在接受諾西那生注射治療后，運(yùn)動(dòng)功能和生活質(zhì)量的持續(xù)改善。本次指南對(duì)治療藥物的推薦亦嚴(yán)格依據(jù)循證醫(yī)學(xué)的標(biāo)準(zhǔn)及專家的共識(shí)。IA級(jí)推薦是對(duì)全球醫(yī)學(xué)同行科研成果的認(rèn)可，希望未來(lái)我國(guó)臨床醫(yī)生都能在規(guī)范的指導(dǎo)下為青少年和成人SMA患者制定治療方案，實(shí)現(xiàn)患者最大的治療獲益。”
關(guān)鍵詞：
責(zé)任編輯：Rex_15
