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中國(guó)網(wǎng)財(cái)經(jīng)5月13日訊 聯(lián)拓生物(納斯達(dá)克:LIAN)日前宣布，CAMZYOS(mavacamten)正式獲得中國(guó)澳門特別行政區(qū)藥物監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者。
資料顯示，肥厚型心肌病是一種由心肌過(guò)度收縮和左心室血液充盈受阻引起的慢性進(jìn)行性疾病，可導(dǎo)致衰弱癥狀和心臟功能障礙。目前，中國(guó)約有110萬(wàn)至280萬(wàn)名肥厚型心肌病患者。
聯(lián)拓生物首席執(zhí)行官王軼喆博士表示，Mavacamten獲得澳門特區(qū)藥物監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)，是該產(chǎn)品在聯(lián)拓授權(quán)區(qū)域的首次獲批，對(duì)于聯(lián)拓具有非常重要的里程碑意義。
2023年4月，國(guó)家藥監(jiān)局(NMPA)已接受mavacamten用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者的新藥上市申請(qǐng)(NDA)，并將其納入了優(yōu)先審評(píng)。
2023年4月，聯(lián)拓生物公布了mavacamten用于治療中國(guó)有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者的EXPLORER-CN III期臨床試驗(yàn)的積極頂線結(jié)果。EXPLORER-CN試驗(yàn)達(dá)到了其預(yù)設(shè)的主要終點(diǎn)。其結(jié)果顯示，與安慰劑相比，mavacamten從基線到第30周為患者帶來(lái)了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床意義的Valsalva左心室流出道(LVOT)壓差的改善(p＜0.001)。此外，在所有次要終點(diǎn)方面mavacamten均顯示出具有臨床意義的顯著改善，包括第30周靜息狀態(tài)下LVOT峰值壓差較基線的變化、第30周Valsalva激發(fā)的LVOT峰值壓差<30mmHg的受試者比例、第30周Valsalva激發(fā)的LVOT峰值壓差<50mmHg的受試者比例、第30周紐約心臟協(xié)會(huì)(New York Heart Association，NYHA)心功能分級(jí)較基線改善至少1級(jí)的受試者比例、第30周堪薩斯城心肌病問(wèn)卷臨床總結(jié)評(píng)分較基線的變化以及經(jīng)心臟核磁共振評(píng)估的第30周左心室質(zhì)量指數(shù)較基線的變化。試驗(yàn)的安全性結(jié)果與之前mavacamten在有癥狀的oHCM的研究結(jié)果相一致，沒(méi)有觀察到新的安全性信號(hào)。
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