近年來，全社會對罕見病的關(guān)注度逐步提升。
今年兩會期間，全國人大代表、武漢大學全球健康研究中心主任毛宗福教授，全國政協(xié)委員、北京大學公共衛(wèi)生學院衛(wèi)生政策與管理系主任吳明都提出了與罕見病用藥保障機制有關(guān)的建議。
近期，吳明在接受澎湃新聞記者采訪時表示，重視科學評估罕見病用藥對醫(yī)?；鸬挠绊懀剿鹘⑦m宜罕見病藥物的醫(yī)保準入機制，同時關(guān)注量價平衡，保證醫(yī)藥在罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新動力。毛宗福則提出，除了醫(yī)?；鸶采w，還應加強城市定制性商業(yè)醫(yī)療保險(普惠險)與基本保險銜接，強化政府引導作用，完善宏觀政策規(guī)范市場行為，強化普惠險新業(yè)態(tài)的科技支撐，促進罕見病藥物醫(yī)療保障可及性。
醫(yī)保納入罕見病藥要看總量
罕見病，又稱孤兒病，是指發(fā)病率極低、患病總?cè)丝跀?shù)極少的疾病，具有種類多、遺傳為主、診斷難、病情重、可治性低、治療費用昂貴等特點。據(jù)美國國家罕見病組織統(tǒng)計，在目前已發(fā)現(xiàn)的約7000多種罕見病中，僅有10%的罕見病有相應的治療方法，且只有1%的罕見病有針對病因的有效治療藥物。
從藥企角度來說，罕用藥物在研發(fā)過程中比普通藥物的研發(fā)成本更加高昂、投資回報率更低且風險更高。不過，當前越來越多的藥企在加碼罕見病領(lǐng)域，相繼推出藥物上市。
另一個問題隨之而來，罕見病藥物往往價格昂貴，被稱為“天價藥”，這讓很多患者對藥物可望而不可及。
中國有2000多萬罕見病患者，如何解決罕見病患者用藥可及性問題，國家醫(yī)保層面早有動作。以2022年1月1日執(zhí)行的新版《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》為例，共有7種罕見病藥物納入其中，包括脊髓性肌萎縮癥用藥諾西那生鈉注射液，此前該藥年治療費用超過100萬元。據(jù)國家衛(wèi)生健康委員會2021年10月公布的數(shù)據(jù)，國內(nèi)上市的罕見病用藥50余種，其中40余種已被納入國家醫(yī)保藥品目錄。
吳明在接受包括澎湃新聞記者在內(nèi)的采訪時表示，推動罕見病藥物納入醫(yī)保，除了藥品本身的臨床價值和價格外，主要取決于醫(yī)保基金的空間。過去，醫(yī)保基金在很多地方超支，很難再納入罕見病藥物，但目前通過藥品耗材集采、醫(yī)保支付方式改革等綜合手段，騰出了一部分醫(yī)保空間、提高了醫(yī)保資金的使用效率，加上我國醫(yī)保籌資水平不斷增加，罕見病納入醫(yī)保的前景是比較好的。
值得一提的是，吳明在提案中特別強調(diào)罕見病進醫(yī)?！耙纯偭?，而不是看單價”。吳明解釋道，罕見病藥貴，納入醫(yī)保很容易導致醫(yī)保支出大幅增加，甚至超支，這是一個認識上的誤區(qū)。如對于戈謝氏病療效很好的伊米苷酶，年人均藥費163萬元，現(xiàn)有登記患者數(shù)400多人，一年總費用6.88億，即使納入醫(yī)保后用藥人數(shù)會增加，但因為是罕見病，患者人數(shù)不會多，加起來總費用并不大，所以對醫(yī)保資金空間的影響并不大。
通過醫(yī)保談判，不少罕見病企業(yè)主動降價進入醫(yī)保目錄，這是否會影響藥企在罕見病領(lǐng)域的研發(fā)創(chuàng)新力度？吳明認為，對于企業(yè)來說，不只罕見病藥，不少創(chuàng)新藥都面臨著價高量少、價低量大的現(xiàn)實問題。雖然納入醫(yī)保銷量顯著增加了，但醫(yī)保談判帶來價格大幅降低，當企業(yè)投資的回報率降低甚至可能就沒有回報的時候，確實可能會影響到創(chuàng)新的。
“在藥物經(jīng)濟學評價和談判的時候，要盡可能考慮價和量的關(guān)系及對利潤的影響。到底降到多少能有回報，現(xiàn)在還沒有這個數(shù)，希望將來能找到這樣的平衡點?！眳敲飨蚺炫刃侣動浾弑硎荆{不納入到醫(yī)保，首先還是看療效，如果孤兒藥療效非常好，在做藥物經(jīng)濟學評價時可以考慮給企業(yè)留出一定利潤空間，讓企業(yè)得到一定的研發(fā)回報，而不只是考慮價格、甚至追求低價，否則長此以往會降低資本市場的信心，影響到企業(yè)研發(fā)的積極性。
加強基本醫(yī)保與創(chuàng)新支付的緊密銜接
除了納入國家醫(yī)保目錄，普惠險等創(chuàng)新支付手段也被視為解決罕見病藥物可及性的重要抓手。毛宗福今年的提案是關(guān)于城市定制型商業(yè)醫(yī)療保險與基本醫(yī)保銜接可持續(xù)發(fā)展的建議。
毛宗福分析，罕見病本身種類多，人數(shù)少，可用的藥也比較少，放在當前經(jīng)濟發(fā)展水平、全社會以及基本醫(yī)療保障制度的整體層面考慮，如果罕見病藥物在基本醫(yī)保中占用的資金資源太多，必然會擠占更多常見、多發(fā)的基本疾病治療用藥空間，這從社會的收益情況來講未必最佳。
“哪怕進入了醫(yī)保的罕見病藥，在不同的統(tǒng)籌區(qū)，有些基金比較吃緊的統(tǒng)籌區(qū)醫(yī)保支付的比例還是比較低，個人的負擔仍然比較重?！泵诟１硎?，近年興起的普惠險在一定程度上降低了普通民眾參保門檻，我國浙江、成都、廣東、山東、上海等多地在相關(guān)實踐中已取得初步成績。作為一項民生項目，普惠險應在明確“基本、主體和兜底”政府責任的同時，充分發(fā)揮市場在資源配置中的作用，通過創(chuàng)新的社商合作，讓惠普險成為便利千家萬戶的“大眾醫(yī)療健康保險”。
不過，毛宗福也向澎湃新聞記者表示，罕見病的問題僅靠普惠險也不能完全解決。根據(jù)其調(diào)研數(shù)據(jù)，目前能夠可持續(xù)發(fā)展的普惠險產(chǎn)品比例并不高，原因之一是低保費，高保額。
“一定要有大數(shù)法則，即有更多的人交保費才能保障普惠險的運營。”毛宗福介紹，有些地方有很好的經(jīng)驗和做法，比如浙江經(jīng)驗就表明，政府引導可提高參保人對普惠險的信心，通過公共資源、信息平臺、政策工具共享可降低普惠險商業(yè)運作成本，將資源更有效率地投入在大病、重病的共濟方面。
關(guān)鍵詞： 基本醫(yī)保
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