每年2月的最后一天是國(guó)際罕見(jiàn)病日(Rare Disease Day)，今年的主題是“分享你的生命色彩”(Share Your Colours)。
為探索罕見(jiàn)病多層次保障體系與推進(jìn)診療能力建設(shè)，2月26日，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)與南開(kāi)大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)與醫(yī)療保障研究中心聯(lián)合公布了《普惠型保險(xiǎn)參與罕見(jiàn)病多層次保障研究報(bào)告》。
同日，通過(guò)中國(guó)溶酶體貯積癥診療能力建設(shè)項(xiàng)目(STEP項(xiàng)目)助力，廣東省罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)溶酶體貯積癥(Lysosomal storage diseases,簡(jiǎn)稱 LSDs ) 診療協(xié)作組在廣州成立，探索提升罕見(jiàn)病診療能力的模式，這也是繼江蘇、天津兩地后，全國(guó)第三個(gè)成立的溶酶體貯積癥診療協(xié)作組。
據(jù)了解，賽諾菲參與支持的中國(guó)溶酶體貯積癥(LSDs)診療能力建設(shè)項(xiàng)目(STEP項(xiàng)目)自2020年啟動(dòng)起，逐步完成具備“上下協(xié)同”示范作用的LSDs單病種診療能力體系建設(shè)工作(包括戈謝病、龐貝病、法布雷病、黏多糖貯積癥I型)，打造罕見(jiàn)病領(lǐng)域早發(fā)現(xiàn)、早診斷、能治療、會(huì)管理的樣板，讓更多罕見(jiàn)病患者得到更快的確診和規(guī)范治療。
在STEP項(xiàng)目的助力下，江蘇省、天津市和廣東省相繼成立了當(dāng)?shù)厝苊阁w貯積癥診療協(xié)作組。在廣東省罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)溶酶體貯積癥診療協(xié)作組成立的會(huì)議上，廣東省罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)溶酶體貯積癥診療協(xié)作組組長(zhǎng)、中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科黃海威教授對(duì)該項(xiàng)目促進(jìn)罕見(jiàn)病診療規(guī)范化方面表示：“成立廣東省罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)溶酶體貯積癥診療協(xié)作組，可以幫助進(jìn)一步緩解當(dāng)前患者‘難診斷、難治療和難管理’的三大難題，對(duì)廣東省乃至全國(guó)罕見(jiàn)病診療能力提升以及本地患者的長(zhǎng)期獲益，都具有突破性的里程碑意義?！?
在“健康中國(guó)，一個(gè)都不能少”的指引下，多年來(lái)，國(guó)家、企業(yè)、學(xué)者、專家等多方對(duì)于罕見(jiàn)病多層次保障機(jī)制的各種創(chuàng)新探索是“以患者為中心”而考慮的，即怎樣讓患者“用得上藥、用得起藥、長(zhǎng)期用藥”。據(jù)悉，賽諾菲已經(jīng)在中國(guó)上市了多款罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物，包括目前已在中國(guó)上市的治療戈謝病、龐貝病、法布雷病、黏多糖貯積癥I型等藥物。
賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國(guó)區(qū)總經(jīng)理謝麗娟表示，作為最早在中國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域先行探索的跨國(guó)藥企，賽諾菲陪伴與支持中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)走過(guò)了20多年，“我們時(shí)刻保持緊迫感與責(zé)任感，加速引入創(chuàng)新高質(zhì)的藥品，破局患者‘用藥難’、‘診斷難’、‘支付難’的困境。
關(guān)鍵詞： 溶酶體貯積癥
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